Новая система редактирования генома CRISPR

Новая система редактирования генома CRISPR предлагает широкий спектр универсальности в клетках человека

Команда из Института широкого профиля MIT и Гарварда :@52:  разработала новый подход к редактированию генома CRISPR, объединив два наиболее важных белка в молекулярной биологии - CRISPR-Cas9 и обратную транскриптазу - в одну машину.

Система, называемая «простым редактированием», способна непосредственно редактировать человеческие клетки точным, эффективным и очень универсальным способом. Этот подход расширяет возможности редактирования генов для биологических и терапевтических исследований и может исправить до 89 процентов известных генетических вариаций, вызывающих заболевания.

«Основное стремление в области молекулярных наук о жизни - это способность точно вносить любые изменения в геном в любом месте. Мы думаем, что главное редактирование приближает нас к этой цели», - говорит Дэвид Лю, член основного института, профессор Ричард Меркин, вице-председатель факультета, а также директор Института трансформирующих технологий в здравоохранении им. Меркина при Институте им. М.Д. и Гарварда. «Мы не знаем о другой технологии редактирования в клетках млекопитающих, которая предлагает этот уровень универсальности и точности с таким небольшим количеством побочных эффектов».

Новый подход CRISPR

Первичное редактирование отличается от предыдущих систем редактирования генома тем, что оно использует РНК для направления вставки новых последовательностей ДНК в клетки человека.

Первым инструментом CRISPR, использованным для редактирования генома в клетках человека, впервые представленным в Институте Брода, Массачусетском технологическом институте и Гарварде, был белок Cas9. Cas9 делает близлежащие разрывы на каждой цепи ДНК, полностью разрезая ДНК. Эти инструменты могут нарушать целевые гены в определенном месте, а затем позволяют добавлять новые последовательности путем рекомбинации новой ДНК в сайт, направляемый самой клеткой.

Базовые редакторы, впервые разработанные лабораторией Лю, основаны на этой технологии, объединяя Cas9 с белками, которые могут выполнять химические реакции, превращая одну букву ДНК в другую. Текущие базовые редакторы могут эффективно выполнять четыре типа одноосновных изменений: C-to-T, T-to-C, A-to-G и G-to-A.

Новая основная система редактирования включает в себя соединение Cas9 с другим белком, называемым обратной транскриптазой. Молекулярный комплекс использует одну нить сайта-мишени ДНК для «инициации» или инициации прямого ввода отредактированной генетической информации в геном.

Новый тип инженерной направляющей РНК, называемый пегРНК, направляет главный редактор на целевой участок, где модифицированный Cas9 разрезает одну нить ДНК. ПегРНК также содержит дополнительные нуклеотиды РНК, кодирующие новую отредактированную последовательность. Для передачи этой информации элемент обратной транскриптазы считывает расширение РНК и записывает соответствующие нуклеотиды ДНК в пятно-мишень.
Источник

Собирай что хочешь. Но опять же, если деньги есть. Бедным миллиардам никто ничего делать не будет.